恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（malignant，PEComa）是一种罕见的侵袭性肉瘤，PEComa是一种极为罕见的侵袭性肉瘤，预后很差，主要影响女性。

2021年11月23日据Aadi Bioscience公司新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Fyarro上市，具体适应症为：治疗患有局部晚期、不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(PEComa)的成人患者。

美国FDA批准Fyarro，基于AMPECT注册试验的数据。该试验评估了Fyarro作为单药疗法治疗晚期恶性PEComa患者。结果显示，在这一患者群体中，经独立审查确认，Fyarro单药治疗的总缓解率（ORR）达到了39%（95%CI:22%-58%）。在病情获得缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）＞25.8个月；有58%的患者缓解持续时间＞2年，有25%的患者缓解持续时间＞3年。中位无进展生存期（PFS）为8.9个月。这些数据已在2020年ASCO会议上公布。

2021年1月，亿腾景昂药业（EOC Pharma）与Aadi公司就Fyarro（ABI-009）达成独家授权合作，以推进该药物在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾）的开发及商业化。

Aadi于2022年2月开放了其2期泛肿瘤（tumor-agnostic）注册试验PRECISION 1的注册，以评估12岁及以上患有TSC1或TSC2基因致病性失活突变的实体瘤的成人和青少年患者的nab-sirolimus。该试验包括两个独立的TSC1或TSC2突变组。PRECISION 1的初步临床数据预计将在2023年上半年发布。

参考来源：

Referenced with permission from the NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) for Soft Tissue Sarcoma V.2.2022. ©National Comprehensive Cancer Network, Inc. 2022