髓系或淋巴系肿瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms,MLN）：带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症，此病在美国每10万人中影响小于1位患者。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答，这类病患经常有复发的情形产生。

2022年08月26日，Incyte宣布美国FDA批准其成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂Pemazyre（pemigatinib）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者，

pemigatinib成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的靶向疗法，也是pemigatinib获批的第2项适应症。

有效性数据

此次Pemazyre（派美替尼）获批的新适应证是基于2期FIGHT-203试验(NCT03011372)的结果。试验纳入了28名具有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者，检验Pemazyre（派美替尼）的安全性和有效性。此次试验的主要终点是达到完全缓解（CR）的参与者比例，次要终点包括达到CR或PR的受试者比例、完全细胞遗传学缓解、CR持续时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

药物的推荐口服剂量13.5mg，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

在骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病（EMD；n=18）的患者中，共计14名患者显示出完全缓解，完全缓解（CR）率为78%（95% CI，52%-94%）。这些患者达到完全缓解的中位时间为104天（范围，44-435），而中位完全缓解持续时间尚未达到（范围，1+至988+天）。Pemazyre（派美替尼）在有或没有EMD的骨髓急变期患者中（n=4），有2名患者使用派米加替尼达到CR。反应持续时间为1至94天。在仅患有EMD的患者中（n=3），1名患者在超过64天的持续时间内达到CR（持续时间：64 天以上）。在所有参与试验的患者中（28名患者），有3名没有形态学疾病证据的患

pemigatinib治疗胆管癌

2020年4月17日，pemigatinib获美国FDA批准用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。